Η Novartis πήρε άδεια για το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο

Η Novartis πήρε άδεια για το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο
Υγεία, 25 Μαΐου 2019 | 10:45
Μια γονιδιακή θεραπεία με εφάπαξ κόστος 2,1 εκατομμυρίων δολαρίων
ΔΙΑΔΩΣΤΕ ΤΟ


Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ ενέκρινε το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο, τη γονιδιακή θεραπεία Zolgensma της ελβετικής φαρμακοβιομηχανίας Novartis. Η θεραπεί έχει εφάπαξ κόστος 2,12 εκατομμυρίων δολαρίων και αφορά ασθενείς με νωτιαία μυική ατροφία (Spinal Muscular Atrophy-SMA), μια σχετικά σπάνια νευρομυϊκή πάθηση γενετικής αιτιολογίας, η οποία αποτελεί βασική γενετική αιτία θανάτου των βρεφών.

Η θεραπεία εγκρίθηκε για παιδιά κάτω των δύο ετών με SMA, συμπεριλαμβανομένων όσων δεν έχουν ακόμη εκδηλώσει συμπτώματα, αλλά έχει γίνει η διάγνωση στο DNA τους. Η θεραπεία χορηγείται μια φορά και διορθώνει τη γενετική βλάβη του ασθενούς.

Η Novartis δικαιολόγησε την τεράστια τιμή της θεραπείας με το σκεπτικό, σύμφωνα με το πρακτορείο Ρόιτερς, ότι μια εφάπαξ θεραπεία είναι τελικά φθηνότερη από ακριβές μακρόχρονες θεραπείες που κοστίζουν εκατοντάδες χιλιάδες δολάρια κάθε χρόνο. Σύμφωνα με εκτίμηση της εταιρείας, η νέα γονιδιακή θεραπεία μπορεί να εξοικονομήσει έως πέντε εκατομμύρια δολάρια ανά ασθενή.

Η Novartis δέχθηκε όχι μόνο τμηματικές καταβολές του κόστους του Zolgensma από τα ασφαλιστικά ταμεία και τις ασφαλιστικές εταιρείες, αλλά και την επιστροφή του ποσού της θεραπείας, αν αυτή δεν έχει αποτέλεσμα στον ασθενή. Η εταιρεία παρουσίασε το Zolgensma ως σχεδόν πλήρη θεραπεία της SMA, αν η θεραπεία γίνει λίγο μετά τη γέννηση του παιδιού.

Η θεραπεία χρησιμοποιεί έναν αβλαβή ιό ως «όχημα» για να μεταφέρει στο γονιδίωμα του ασθενούς ένα φυσιολογικό αντίγραφο του γονιδίου SMN1, το οποίο είναι ελαττωματικό στα μωρά με την εν λόγω πάθηση, η οποία καταστρέφει τα νεύρα που ελέγχουν τους μυς και συχνά οδηγεί σε παράλυση, αναπνευστική δυσκολία και πρόωρο θάνατο. Η πάθηση εμφανίζεται σε περίπου ένα παιδί για κάθε 10.000 τοκετούς.

Η Novartis αναμένει να πάρει ανάλογη έγκριση κυκλοφορίας της θεραπείας από τις αντίστοιχες εποπτικές αρχές της Ευρώπης και της Ιαπωνίας. Το Zolgensma θα ανταγωνισθεί το Spinraza της Biogen, την πρώτη -επίσης πολύ ακριβή- εγκεκριμένη θεραπεία για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία, που βγήκε στην αγορά στο τέλος του 2016 και απαιτεί επανάληψη κάθε τέσσερις μήνες (με κόστος 750.000 δολαρίων τον πρώτο χρόνο και 375.000 ετησίως τα επόμενα χρόνια).

Η FDA ενέκρινε το Zolgensma με βάση κλινικές δοκιμές σε 36 ασθενείς ηλικίας δύο έως οκτώ μηνών, που εμφάνισαν σημαντική βελτίωση. Οι συνηθέστερες παρενέργειες είναι η αύξηση των ενζύμων του ήπατος και οι εμετοί. Όμως, σύμφωνα με την «Ουάσιγκτον Ποστ», παρά τη βελτίωση, οι ασθενείς και πάλι ίσως χρειάζονται αναπηρικό αμαξίδιο για να κυκλοφορούν.

Η Novartis ανακοίνωσε ότι περισσότεροι από 150 ασθενείς έχουν κάνει τη θεραπεία της μέχρι σήμερα. Οι αναλυτές της Γουόλ Στριτ προβλέπουν πωλήσεις του Zolgensma ύψους δύο δισεκατομμυρίων δολαρίων το 2022, έναντι 2,2 δισ. δολ. του Spinraza.

 

 

 

ΑΠΕ-ΜΠΕ


---> Ενημέρωση PamePreveza.gr:

Διαβάστε περισσότερα άρθρα με βάση κατηγορία: Υγεία
Βαθμολογήστε το!
Rate this article:
No rating
Άρθρα και Σχόλια αναγνωστών

Το PamePreveza.gr ενθαρρύνει τους αναγνώστες να εκφράζουν τις απόψεις τους σχολιάζοντας τα άρθρα που δημοσιεύονται ή αποστέλλοντας για δημοσίευση δικά τους κείμενα - άρθρα. Αυτό δεν σημαίνει πως υιοθετούμε και τις απόψεις αυτές, μιας και εκφράζουν αποκλειστικά κάθε φορά τον κάθε αρθογράφο - σχολιαστή. Σχόλια: Παρακαλούμε τα σχόλια σας να μην είναι υβριστικά και να μην φέρουν συνδέσμους που να οδηγούν σε άλλες ιστοσελίδες. Το PamePreveza.gr, δημοσιεύει σχόλιο μετά από έλεγχο, μόνο και μόνο για να την τήρηση των όρων χρήσης. Σχόλια, υβριστικά, που θίγουν ή προσβάλλουν διαγράφονται χωρίς προειδοποίηση.

ΜΕΓΑΛΥΤΕΡΕΣ ΒΑΘΜΟΛΟΓΙΕΣ

Πρέβεζα: Και τρίτο όχημα στις φλόγες
PHOTOS
Τοπικά Νέα, Κοινωνία 20|08|19

Πρέβεζα: Και τρίτο όχημα στις φλόγες

Πρέβεζα: Μισός αιώνα ΑΡΜΟΝΙΑ
Τοπικά Νέα, Πολιτισμός 20|08|19

Πρέβεζα: Μισός αιώνα ΑΡΜΟΝΙΑ